利用基因定義的干細胞在培養皿中研究帕金森氏癥
科學家正在研究從疾病個體中提取的誘導多能干細胞(iPSCs),為了探究疾病如何發展和它們可能進行的阻止或逆轉疾病進程的干預。然而,用這種方式研究某些疾病仍然面臨挑戰。比如,在一些人類疾病中,一個突變基因并不總是導致的疾病,而有其他一些疾病,則傾向于在晚年發病。這種情況下,科學家們希望將包含突變基因的細胞與包含正常的基因細胞對比。但微妙的疾病特征可能只有當細胞的遺傳背景被小心控制時才會顯現。
現在,科學家已經可以利用基因工程用以對比的兩種類型的理想控制細胞,除致病基因以外它們的基因*相同。研究人員利用遺傳性帕金森氏病(PD)病人的皮膚細胞產生PD- iPSCs。然后,他們糾正PD- iPSCs的突變。繼而誘導PD- iPSCs和已糾正iPSCs生成神經細胞。這樣,他們就可以研究來自同一個體的攜帶疾病基因的與疾病基因已糾正的神經細胞的特點。科學家們還利用基因工程來生成,除攜帶兩種不同PD遺傳基因外,基因*相同兩個的人類胚胎干細胞(hESC)株,與原來的野生型(正常)人類胚胎干細胞細胞進行比